2015年(nian)2月，經歷大(da)起大(da)落的抗癌新藥Farydak（panobinostat，LBH589）最終獲得FDA青睞。FDA已(yi)批準Farydak聯(lian)合Velcade（bortezomib，硼替(ti)佐米）和地塞米松(song)（dexamethasone）用于(yu)既(ji)往接受至少2種治療方案(an)（包括Velcade和一種免疫調節(jie)（IMiD）藥物）治療失敗的多(duo)發(fa)性骨髓（myltiple myeloma，MM）患者群(qun)體。FDA批準Farydak時附帶有(you)一項風(feng)險(xian)評估及(ji)減災策略（REMS），用于宣傳和教(jiao)育醫療衛生專業人(ren)員了解可(ke)能與(yu)Farydak治療相關的風險。此次批準，也標志著Faryda成為用于(yu)治療多(duo)發性骨髓瘤（MM）的首個組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，該藥的表觀遺傳學活性，可能(neng)有助(zhu)于恢(hui)復多發性骨(gu)髓瘤細胞的功能(neng)。目前，Farydak在全(quan)球其他地(di)區的監(jian)管(guan)審查正在進行(xing)中(zhong)。

Farydak（panobinostat）是(shi)一種新型(xing)、廣譜組蛋白脫(tuo)乙酰酶（HDAC）抑(yi)制劑，具(ju)有一種新的(de)作用(yong)機制，通過阻斷組蛋白脫(tuo)乙酰酶（HDAC）發揮(hui)作用，該藥能夠對癌(ai)細胞施以嚴重的應激直至其死亡(wang)，而健康細胞則不受影響(xiang)。

Farydak通過(guo)FDA的加(jia)速(su)審批(pi)(pi)程序批(pi)(pi)準(zhun)。該(gai)藥的獲批(pi)(pi)是(shi)基于一項全球III期臨床(chuang)研(yan)究（PANORAMA-1）中一項預定(ding)義亞組(zu)分析（n=193）的療效和安(an)全(quan)性數(shu)據。數(shu)據顯示，在既往接(jie)受硼替佐米和一(yi)種免疫調節(jie)（IMiD）藥物治療的多發性骨髓瘤（MM）群體(ti)中，聯合標準(zhun)治療方(fang)案(an)（硼(peng)替(ti)佐米(mi)+地塞(sai)米松(song)）治(zhi)療時，與安慰劑（PFS=5.8個月，n=99）相比，Farydak延長(chang)了中(zhong)位無進展生存(cun)期（PFS=10.6個月，n=94）。此外，Farydak治療組有59%的(de)患者(zhe)在治療后腫瘤縮小或(huo)消失(shi)，而安慰(wei)劑組數據為(wei)41%。

不過，值得一(yi)提的是，Farydak的監管(guan)之(zhi)路(lu)可謂波(bo)折(zhe)。在2014年初，諾華提交panobinostat監(jian)管(guan)申請時，鑒(jian)于(yu)其良好(hao)的療(liao)效，FDA表示(shi)將(jiang)采用(yong)快(kuai)速(su)審批通道審核(he)該藥，使審查周(zhou)期由通常的12個月(yue)縮(suo)短至(zhi)8個(ge)月。然而，去年11月底，FDA腫瘤藥物顧問委員會（ODAC）以5:2的投票結果建(jian)議拒絕批準panobinostat。該委員會(hui)表示(shi)，panobinostat針對(dui)經治多發(fa)性(xing)骨髓(sui)瘤(liu)（MM）患者群體確實有(you)效(xiao)，但該(gai)藥的副作用過于(yu)嚴重，要求FDA慎重考慮。這(zhe)一建議也迫使(shi)FDA將原定于12月份的最后期限推遲至(zhi)今年(nian)3月。之后(hou)，諾華提(ti)交了額外的分析數據，同時修(xiu)改panobinostat適應癥，用于既往接受(shou)至少2種標準療法（包括硼替佐米和(he)免疫調節劑(ji)）的多(duo)發性(xing)骨髓瘤（MM）群體。FDA經過仔細(xi)審查后，最終批準panobinostat。需要(yao)指出的是，Farydak帶有黑框警告(gao)，提(ti)示該藥(yao)嚴重的腹(fu)瀉和嚴重及致命的心(xin)臟事件、心(xin)律(lv)失常及心(xin)電圖（ECG）變化。

多(duo)發性骨髓瘤（MM）是一(yi)種無法治愈(yu)且(qie)復發(fa)率(lv)很高的血液癌癥(zheng)。在過去的11年中，武(wu)田的抗癌藥Velcade（硼替佐米）作為(wei)唯一一種(zhong)已被證明能夠延(yan)緩新診和(he)復發(fa)性多(duo)發(fa)性骨髓瘤（MM）總(zong)生存期（OS）的藥物，在多發性(xing)骨髓瘤(liu)（MM）的臨床治(zhi)療中(zhong)發揮了重要作用。但該領域仍存在(zai)著遠未滿足(zu)的巨(ju)大(da)醫療需求(qiu)。