今年 1 月 23 日(ri)美國食品藥(yao)品監督管理(li)局（FDA）批準(zhun)帕比司他用于治療(liao)復發(fa)性多發(fa)性骨髓瘤(liu)。

去年年底帕比司他被 FDA 否決，因公司需提交額外信息來支持該藥用于稍不同的適應癥。使用帕比司他的患者此前需要接受兩個復發性多發性骨髓瘤標準治療，包括硼替佐米和免疫調節劑。另外，帕比司他批準用于硼替佐米與地塞米松聯合治療，該藥是組蛋白去乙酰化酶抑制劑的第一個新藥。

FDA 工作人員 Pazdur 稱，帕比司他不同于現有治療多發性骨髓瘤的藥物，它有新的作用機制，這使其成為極有潛力的候選藥物。FDA 的批準基于臨床試驗 PANORAMA-1（帕比司他口服治療多發性骨髓瘤），該試驗納入 193 例曾接受硼替佐米和免疫調節劑的患者。試驗結果表明，帕比司他治療的患者無進展生存期中位數顯著高于安慰劑組。

2014 年 11 月，FDA 的專家曾反對批準該藥用于復發性多發性骨髓瘤的治療，認為該藥物利不大于弊。大多數委員會成員認為，在帕比司他 / 硼替佐米 / 地塞米松的聯合治療中，帕比司他的傷害或死亡的風險超過其潛在的治療作用。其副作用包括惡心、嘔吐、腹瀉和疲勞，可能與靜脈注射硼替佐米有關。

在臨床試驗中觀察到最常見的不良反應有疲勞、惡心、腹瀉、外周水腫和嘔吐等，最常見的異常為低磷血癥、低鉀血癥、低鈉血癥和肌酐升高。常見的血液學異常包括血小板減少、淋巴細胞減少、白細胞減少中性粒細胞減少和貧血。該藥嚴重的毒性反應包括嚴重的腹瀉和心臟毒性。由于這些風險，需要告知醫護人員如何減少該藥的這些風險，該部分是 FDA 加速審批程序的一部分。