魯索替尼，Jakafi(ruxolitinib)，由諾華公司研發，是FDA批準的首個治療骨髓纖維化和真性紅細胞增多癥的藥物，也是目前唯一一個可以用于此病的藥物。在美國，此藥一年的費用約為12萬美元。

孤兒藥的地位，以及研發的巨大成本造成了如此高昂的藥價。



原發性骨髓纖維化癥：

原發性骨髓纖維化癥（PMF）是一種造血干細胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD），

骨髓纖維化（MF）簡稱髓纖。也是一種非常罕見的疾病。而且發病原因未明。典型的臨床表現為幼紅細胞及幼粒細胞性貧血，并有較多的淚滴狀紅細胞，骨髓穿刺常出現干抽，脾常明顯腫大，并具有不同程度的骨質硬化。

原發骨髓纖維化的治療主要是支持治療。包括輸血。血小板增多可以給與羥基脲。低危、無癥狀的患者可以觀察不予治療。

魯索替尼用于該癥的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2試驗的結果，2011年11月美國食品和藥物管理局（FDA）批準該藥用于治療骨髓纖維化。



真性紅細胞增多癥：

真性紅細胞增多癥（PV）是一種造血干細胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病。PV起病隱襲，進展緩慢，通常經歷以下兩個進展階段：①增殖期或紅細胞增多期 常有紅細胞增多；②紅細胞增多后期 表現為全血細胞減少、髓外造血、肝脾腫大、脾亢和骨髓纖維化。出血和血栓是PV的兩個主要臨床表現，少數患者可進展為急性白血病。

美國 FDA 于2014年12 月 4 日批準魯索替尼用于治療真性紅細胞增多癥患者。



用藥注意事項：

1.在用本藥之前必須做全血細胞計數，用藥初始必須每2-4周檢測一次全血細胞計數，根據臨床及實驗室指標調整劑量，直至劑量穩定化。

2.對血小板計數大于200/μL患者，魯索替尼的開始劑量是20 mg口服每天2次給藥，而對血小板計數在100/μL和200/μL之間的患者，15 mg每天2次。

3.根據反應增加劑量和因推薦至最大每天2次25 mg。如脾臟無減小或癥狀無改善6個月后終止。

4.對中度(CrCl 30-59 mL/min)或嚴重腎受損(CrCl 15-29 mL/min)和血小板計數在100/μL和150/μL之間的患者，魯索替尼開始劑量減低至10 mg每天2次。終末腎病(CrCl 小于15 mL/min)不需要透析患者中和有中度或嚴重腎受損和血小板計數小于100/μL患者避免使用。

5.對任何程度肝受損和血小板計數100/μL和150/μL之間的患者，魯索替尼開始劑量減低至10 mg每天2次。肝受損與血小板計數小于100/μL患者避免使用。