魯索(suo)替尼(ni)是一(yi)種口服的Janus激酶1和(he)Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑(yi)制劑(ji)。用于(yu)治療(liao)中(zhong)危(wei)(wei)和(he)高(gao)危(wei)(wei)骨纖維(wei)(wei)化(hua)(hua)，包(bao)括原發性骨髓纖維(wei)(wei)化(hua)(hua)、真性紅細(xi)胞增多(duo)癥后骨髓纖維(wei)(wei)化(hua)(hua)和(he)原發性血小板增多(duo)癥后骨髓纖維(wei)(wei)化(hua)(hua)患者。

骨(gu)髓(sui)(sui)纖(xian)維化(hua)癥（MF）是骨(gu)髓(sui)(sui)增殖性腫瘤的一(yi)種類型(xing)，其主要特征為骨(gu)髓(sui)(sui)纖(xian)維化(hua)、血細胞減少以及髓(sui)(sui)外造血。通常，MF 患(huan)者(zhe)存(cun)在不同(tong)程度的脾(pi)大癥狀，并(bing)伴有(you)發(fa)熱、體重減輕及盜汗等全身癥狀。以上表現極(ji)大的降低了 MF 患(huan)者(zhe)的生活質(zhi)量。

而魯索替尼的(de)(de)應用(yong)能(neng)快速且持久地減輕 MF 患(huan)者(zhe)(zhe)的(de)(de)脾(pi)大癥狀(zhuang)，改(gai)善 MF 的(de)(de)相關癥狀(zhuang)（如發熱、盜汗及腹痛等(deng)），進而提(ti)升患(huan)者(zhe)(zhe)的(de)(de)生活質量。相比(bi)較傳統(tong)方式治療骨髓(sui)纖維(wei)化來說，可(ke)降低死亡風險達52%，脾(pi)臟(zang)體積(ji)在半年內有效(xiao)縮(suo)減達35%以上

在(zai)美國，Jakafi于2011年(nian)(nian)11月魯索替(ti)尼(ni)成(cheng)為首個(ge)治療骨(gu)髓纖維(wei)化(hua)的(de)藥物(wu)。2014年(nian)(nian)12月，FDA進一步核準Jakafi用于對羥(qian)基脲（hydroxyurea）反應(ying)不足或不耐受(shou)的(de)真(zhen)性紅(hong)(hong)細(xi)胞(bao)增多癥(zheng)（PV，簡稱(cheng)“真(zhen)紅(hong)(hong)”）的(de)治療，該(gai)藥是FDA核準的(de)首個(ge)治療PV的(de)藥物(wu)。在(zai)歐盟，Jakafi別(bie)離于2012年(nian)(nian)8月和(he)2015年(nian)(nian)3月獲批(pi)骨(gu)纖維(wei)化(hua)和(he)PV適應(ying)癥(zheng)，該(gai)藥也是歐洲核準的(de)首個(ge)骨(gu)纖維(wei)化(hua)和(he)首個(ge)PV治療藥物(wu)。

目前，諾華正在向全球的監管機構提交魯索替尼Jakavi治療PV的監管申請文件。如果獲批，魯索利替尼Jakavi將成為首個用于PV患者治療的JAK 1/2抑制劑。