美國 FDA 批準魯索替尼 (Ruxolitinib；商品名 Jakafi) 用于治療真性紅細胞增多癥患者，這是一種慢性骨髓疾病。在美國魯索替尼是獲批用于這一疾病的首款藥物。

當骨髓制造太多紅細胞時會發生真性紅細胞增多癥，患者可能經歷白細胞及血小板增多。血細胞過多可導致脾臟腫大、出血問題及皮膚附近靜脈發生血栓（靜脈炎）。此外，這種疾病使患者處于中風或心臟病發作風險增加的境地。

魯索替尼的新適應癥旨在治療對羥基脲沒有充分響應或不能耐受的真性紅細胞增多癥患者，羥基脲是另一款通常用來降低血液中紅細胞及血小板數量的藥物。魯索替尼通過抑制參與調節血液及免疫功能的 Janus 相關激酶 (JAK)1 和 2 發揮作用。這款藥物獲批治療真性紅細胞增多癥將幫助降低脾腫大的發生及靜脈切開術的需求，靜脈切開術是將體內過多血液移出體外的一種手術。

“魯索替尼獲批用于真性紅細胞增多癥凸顯了開發藥物以與我們日益增長的疾病機理知識相匹配的重要性，，”FDA 藥物評價與研究中心血液及腫瘤產品辦公室主任、醫學博士 Pazdur 稱。“用來評價魯索替尼的試驗證實減少脾臟體積及靜脈切開術來控制這一疾病的臨床意義。”

魯索替尼治療真性紅細胞增多癥的安全性及有效性在一項由 222 名受試者參與的試驗中得到評價，這些受試者患有該疾病至少有 24 周時間，他們對羥基脲已沒有充分響應或不能耐受，實施過靜脈切開術及顯示脾腫大。受試者被隨機配給魯索替尼或最好的現有可供使用治療藥物。

這項研究旨在檢測在治療第 8 周及繼續治療完成 32 周時對靜脈切開術的需求，及在第 32 周時脾臟體積減小 35% 的情況。結果顯示，21% 的魯索替尼治療受試者經歷了靜脈切開術需求減少及脾臟體積減小，相比之下，接受現有最好治療的受試者只有 1% 的患者達到這一指標。

在真性紅細胞增多癥受試者中，最常見的與使用魯索替尼相關的副作用有低紅細胞計數 (貧血) 及低血小板計數 (血小板減少癥)。最常見的非血液相關副作用有頭暈、便秘和帶狀皰疹。

FDA 對魯索替尼用于真性紅細胞增多癥的審評是通過優先審評程序完成的，因為在其申請資料被提交時，這款藥物證實與現有治療藥物相比，對一種嚴重疾病治療的安全性及有效性有明顯的改善。優先審評可為一款藥物的審評提供一個加快的審評過程。魯索替尼因旨在治療一種罕見疾病，其還獲得孤兒藥資格。

2011 年，FDA 批準魯索替尼用于患有另一種骨髓疾病 - 中或高風險骨髓纖維化患者的治療，包括原發性骨髓纖維化、真性紅細胞增多性骨髓纖維化及原發性血小板增多性骨髓纖維化。魯索替尼由特拉華州威爾明頓的 Incyte 公司上市銷售。