多(duo)發(fa)(fa)性(xing)(xing)骨髓(sui)瘤(liu)(liu)（MM）是比較常見(jian)的(de)(de)(de)惡性(xing)(xing)血液(ye)性(xing)(xing)疾(ji)病(bing)，屬于漿細胞腫瘤(liu)(liu)，多(duo)發(fa)(fa)于中老年(nian)人(ren)，且男性(xing)(xing)明(ming)顯多(duo)于女性(xing)(xing)。目前，MM在我(wo)國的(de)(de)(de)發(fa)(fa)病(bing)率(lv)將逐年(nian)上升(sheng)。目前難(nan)治(zhi)、復發(fa)(fa)MM治(zhi)療仍是國內(nei)外(wai)面臨的(de)(de)(de)一大挑戰。來(lai)那度胺+地塞(sai)米(mi)松、硼替(ti)佐米(mi)+地塞(sai)米(mi)松、卡非佐米(mi)+地塞(sai)米(mi)松或泊(bo)馬(ma)度胺+地塞(sai)米(mi)松是難(nan)治(zhi)、復發(fa)(fa)多(duo)發(fa)(fa)性(xing)(xing)骨髓(sui)瘤(liu)(liu)（MM）治(zhi)療的(de)(de)(de)主要方案。

來那度胺，別稱為雷利度胺，是新基（Celgene）公司研發的第2代口服的免疫調節藥物。美國食品和藥物管理局（FDA）于2005年12月批準其用于骨髓異常增生綜合征（MDS）的治療，2006年6月批準其應用于多發性骨髓瘤（MM）的治療，2013年3月批準其用于套細胞淋巴瘤（MCL）的治療。

一項III期臨床研究對比Kyprolis+地塞米松組合療法（Kd）與武田靶向抗癌藥Velcade（bortezomib，硼替佐米）+地塞米松組合療法（Vd）。數據證實，用于復發性多發性骨髓瘤RMM二線治療時，Kyprolis一舉擊敗同類藥硼替佐米，不僅在主要終點（PFS）方面、同時在總緩解率（ORR）、神經病變事件、總生存期（OS）等次要終點方面，均表現出了相對于硼替佐米的優越性。

當與地塞米松聯合用藥時，Kyprolis在患者病情出現第一次復發時能夠提供更好的生存機會。Kyprolis于2012年獲批上市，截至目前，全球已有超過5萬名患者接受了治療。

經過標準治療（包括蛋白酶體抑制劑或免疫調節劑）后復發的患者，預后很差，幾乎沒有可用的治療方案。這些患者急需新的治療方案來延長生命。程序性死亡受體1（PD-1）、PD-1配體、嵌合抗原受體重定向T細胞等的單獨或聯合應用為難治、復發MM患者提供了治療的選擇，例如Opdivo（納武單抗，nivolumab）。

美國梅奧醫學中心的學者認為，daratumumab（達雷木單抗，DARZALEX）聯合新一代蛋白酶體抑制劑或免疫調節劑，如卡非佐米或泊馬度胺可顯著提高難治、復發患者的療效。近日，總部位于丹麥哥本哈根的Genmab和強生旗下楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA已批準daratumumab（達雷木單抗，DARZALEX）聯合Velcade（bortezomib，硼替佐米）、美法侖（melphalan）和強的松（prednisone）（VMP），用于治療不適合自體干細胞移植（ASCT）的新診斷多發性骨髓瘤。達雷木單抗是首個獲批靶向CD38分子的單抗藥物，并且是首個被批準用于不適合移植手術的新診斷多發性骨髓瘤患者的抗體。

這一批準是基于隨機、開放標簽、多中心3期臨床試驗ALCYONE（MMY3007）的數據，支持達雷木單抗與VMP聯用的療效和安全性。在ALCYONE試驗中，706名新診斷且無法進行自體干細胞移植（ASCT）的多發性骨髓瘤患者被隨機分配，接受VMP+達雷木單抗聯合療法或VMP療法。該試驗的主要終點是無進展生存期（PFS）。