腫瘤血管發生在軟組織肉瘤中起關鍵作用。 瑞戈非尼是具有抗血管生成活性的口服多激酶抑制劑，其與VEGFR2和TIE2的雙重靶向。根據國際，隨機，雙盲，安慰劑對照II期試驗（REGOSARC試驗）的結果：除了脂肪肉瘤患者外，瑞戈非尼改善預先治療的晚期難治性軟組織肉瘤患者的無進展生存期（PFS）！

REGOSARC試驗包括四個獨立的平行隊列，總共175名先進的難治性軟組織肉瘤患者。參與者被診斷為脂肪肉瘤（n = 50），平滑肌肉瘤（n = 50），滑膜肉瘤（n = 25）和其他肉瘤（n = 50）。對于每個隊列，患者隨機分配1：1以接受最佳支持性治療加上瑞戈非尼（每日一次160mg）或安慰劑，對于安慰劑組患者在疾病進展時任選地交叉。患者接受治療3周和1周治療。


除了在平滑肌肉瘤組中，在8個研究組中患者平衡良好，其中在瑞戈非尼組中50％的患者具有3級腫瘤，而在安慰劑組中為25％。

在研究中沒有患者經歷完全反應，但是具有滑膜肉瘤的8％的瑞戈非尼治療的患者和具有其他肉瘤的11％的瑞戈非尼治療的患者經歷部分反應，而在那些隊列的安慰劑組中0個患者。

瑞戈非尼與更長的PFS，主要研究終點，在除脂肪肉瘤之外的所有隊列相關聯。該研究并非旨在證明總生存（OS）改善。

在平滑肌肉瘤組中，瑞戈非尼與更好的PFS相關（3.7個月vs 1.8個月;風險比[HR]，0.46 [95％CI，0.26-0.80]; P = .005） 14 vs 9個月; HR，0.50 [95％CI，0.24-1.03]; P = 0.06）。

對于滑膜肉瘤隊列，在瑞戈非尼組的PFS也更好（5.6對1.0個月; HR，0.09 [95％CI，0.02-0.35]; P <.00001），但OS的差異沒有達到統計學意義13.4vs 6.7個月; HR，0.87 [95％CI，0.32-2.35]; P =0 .79）。

類(lei)似地，對(dui)于其他軟組(zu)織肉瘤，瑞戈非尼(ni)與(yu)更長的(de)PFS相關（2.9 vs 1.0個(ge)月(yue); HR，0.45 [95％CI，0.26-0.80]; P = .006）16.3 vs 9.5個(ge)月(yue); HR，0.50 [95％CI，0.24-1.03]; P = 0.38）。

在隨后的非脂肪細胞肉瘤的匯集分析中，瑞戈非尼與改善的PFS相關（HR，0.36 [95％CI，0.26-0.53]; P <0.0001）。


最常見的瑞戈非尼相關不良事件是乏力，厭食，腹瀉，粘膜炎，動脈高血壓，磷酸鹽減少和手足皮膚反應。