甲狀(zhuang)腺未分化癌(ai)是一(yi)種罕(han)見的，但侵略性強的疾病。美國(guo)(guo)國(guo)(guo)立(li)衛生研究院估計，今年美國(guo)(guo)將有近54,000人患(huan)上甲狀(zhuang)腺癌(ai)，其中2000多人將死(si)于(yu)甲狀(zhuang)腺癌(ai)。

18年5月4日，美(mei)國(guo)食(shi)品和藥(yao)物管(guan)理局已批(pi)(pi)準(zhun)兩種聯合使用(yong)的(de)抗(kang)癌藥(yao)物治療(liao)遺傳性(xing)甲(jia)狀(zhuang)腺癌（ATC）。Tafinlar（達拉菲尼）和Mekinist（曲(qu)美(mei)替尼）聯合治療(liao)用(yong)于(yu)(yu)治療(liao)由BRAF V600E基(ji)因(yin)異(yi)常引(yin)起的(de)間變性(xing)甲(jia)狀(zhuang)腺癌。4月30日，被批(pi)(pi)準(zhun)用(yong)于(yu)(yu)治療(liao)BRAF突變引(yin)起的(de)黑色素(su)瘤，之前也被獲批(pi)(pi)治療(liao)此類(lei)基(ji)因(yin)突變的(de)非小細胞肺癌。

批準是基于一項九隊列、非隨機試驗BRF117019（NCT02034110）：招募患有BRAFV600E突變的罕見癌癥患者，23例可評價療效的ATC患者的總有效率為61％。完全和部分反應率分別為4％和57％。64％的患者反應持續時間至少為6個月。推薦劑量為每日口服兩次150 mg達拉菲尼，每日口服一次2 mg 曲美替尼。

常見副作用包括：發燒，皮疹，寒戰，頭痛，關節痛，咳嗽，疲勞，惡心和腹瀉。 FDA稱，更嚴重的不良反應可能包括：發展新癌癥，出血問題，心臟問題，眼部問題，皮膚反應，高血糖，貧血和血塊。這兩種藥物都可能傷害正在生長的胎兒，孕婦和備孕的婦女不應該接受這類治療。