博舒替尼為(wei)一(yi)種強效的(de)口服蛋白激酶Src/Abl雙重抑(yi)(yi)制劑(ji)，2012年9月4日獲得美國食品(pin)藥品(pin)監督管理局（FDA）批準，用于治療慢(man)性(xing)粒(li)細胞性(xing)白血病(bing)（CML）。一(yi)項I/II期(qi)試驗的(de)長(chang)期(qi)隨訪分析結果顯示，博舒替尼為(wei)其它酪氨酸激酶抑(yi)(yi)制劑(ji)（TKIs）耐(nai)藥或抵抗的(de)慢(man)性(xing)期(qi)CML患(huan)者提(ti)供了更(geng)持久(jiu)的(de)響應(ying)，并且安全性(xing)良(liang)好。研究(jiu)發現很多基線(xian)因素如費城染色體(ti)陽性(xing)（Ph+）細胞計數可預測預后。

 
雖然，很多患者可以成功地接受伊馬替尼或二代TKIs達沙替尼或尼羅替尼治療，但仍有部分患者會發生耐藥或難治，需要其它替代藥物。博舒替尼可對抗大部分引起TKI抵抗的BCR-ABL1突變。

 
該試驗納入119名對先前多種TKI方案抵抗或不耐受的CML患者，研究人員分析了長期隨訪結果，并發表于《美國血液學雜志》上。
 
中位治療時間為8.6個月，中位隨訪期為32.7個月。在117名可評估的患者中，確認的完全血液學緩解（CHR）4年累積率為74%。52名患者達到了基線CHR，其中87%的患者經博舒替尼治療后維持了確認的CHR；隨訪期間，65名未達基線CHR的患者中，63%達到了CHR。主要細胞遺傳學響應累積率為40%，包括32%達到或維持完全細胞遺傳學響應的患者。年齡≥65歲的患者細胞遺傳學響應率低于較年輕的患者。另外，對伊馬替尼抵抗或不耐受以及對達沙替尼抵抗的患者的細胞遺傳學響應率也低于先前接受其它方案治療的患者。中位CHR和細胞遺傳學響應的持續時間均未達到。
 
就博舒替尼的毒性反應而言，與之前研究中所報道的相似。最常見的非血液學不良反應包括腹瀉（所有級別83%，3/4級9%）、惡心（48%和1%）和嘔吐（38%和1%）。33名患者因不良反應中止了博舒替尼的治療，最多見的原因是血小板減少。
 
這些結果可以表明，一大部分患者經三線或四線博舒替尼治療后可以達到臨床獲益，并且大多數響應發生在治療前一年。這種持久的療效進一步支持了博舒替尼可作為該類患者的治療方案選擇。