FDA 批準(zhun) Bosulif(博舒替尼) 用(yong)于(yu)治療慢性粒細胞性白血病 (CML)，這(zhe)是一種(zhong)血液和(he)骨髓疾病，通常發生于(yu)老年人身上。

 
2012 年估計將有 5,430 名 CML 患者確診。大部分 CML 患者患攜帶有被稱為費城染色體的基因突變，從而導致骨髓產生酪氨酸激酶。這種酶觸發骨髓產生過多畸形不健康的白細胞即粒細胞。
 
博舒替尼可用于慢性期、加速期或急變期費城染色體陽性的 CML 患者，這些患者對其他治療方法耐藥或無法耐受，如伊馬替尼。博舒替尼通過阻斷酪氨酸激酶刺激骨髓加速產生畸形不健康的粒細胞的信號而發揮作用。
 
“隨著酪氨酸激酶抑制劑的批準使用，我們觀察到 CML 治療方法正在改善，這種改善基于我們對這種疾病的分子基礎的更好的理解，”FDA 藥品評價與研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室主任 Richard Pzadur 博士說，“在慢性期和加速期 CML 患者中已經觀察到這些改善。”近來 FDA 批準用于治療不同類型的 CML 的其他藥物包括伊馬替尼（2001 年），達沙替尼（2006 年）和尼洛替尼（2007 年）。
 
博舒替尼 的安全性和博舒替尼療效由博舒替尼單一臨床試驗評估，博舒替尼這項試驗包括 546 名成人慢性期、加速期或急變期 CML 患者。所有患者均曾接受過伊馬替尼治療，或者在達沙替尼和 / 或尼洛替尼治療之后接受伊馬替尼治療，或者不能耐受前述方法的副作用，且疾病進一步惡化。試驗中的所有患者均接受 博舒替尼 治療。
 
慢性期 CML 患者的博舒替尼療效通過博舒替尼治療的第一個 24 周出現主要遺傳學緩解（MCyR）的患者數量確定。結果顯示，博舒替尼24 周后 34% 的曾接受過伊馬替尼治療的患者達到 MCyR。所有達到 MCyR 的患者中，52.8% 的患者的反應持續了至少 18 個月。在那些之前達沙替尼和 / 或尼洛替尼治療（失敗）后使用伊馬替尼治療的患者中，大約 27% 的人在治療的第一個 24 周達到了 MCyR。所有達到 MCyR 的患者中，51.4% 的人持續了至少 9 個月。
 
在之前至少使用過伊馬替尼治療的加速期 CML 患者中，在博舒替尼治療的第一個 48 周，33% 的患者血細胞計數恢復到正常范圍（完全血液學緩解），55% 患者達到沒有出現過多白細胞的正常血細胞計數（整體血液學緩解）。同時，15% 和 28% 的急變期 CML 患者分別達到完全血液學緩解和整體血液學緩解。
 
接受 博舒替尼 治療的患者中觀察到的最常見的博舒替尼副作用包括腹瀉、惡心、低水平血小板（血小板減少）、嘔吐、腹痛、皮疹、低紅細胞計數（貧血）、發熱和乏力。
 
博舒替尼由總部設在紐約的輝瑞公司引入市場。