11月29日(ri)，專門為癌(ai)癥及(ji)罕見(jian)病患(huan)(huan)者開發(fa)Toll樣受體及(ji)RNA療法的美國臨(lin)床階(jie)段生物(wu)制藥公司(si)Idera Pharmaceuticals表(biao)示，美國FDA已經對公司(si)的主導藥物(wu)IMO-2125與(yu)Ipilimumab聯用治療PD-1治療失敗的轉移性(xing)黑毒素瘤患(huan)(huan)者給(gei)予了快速通道認定。FDA的(de)快速通道地位(wei)旨在(zai)(zai)對那(nei)些在(zai)(zai)嚴(yan)重(zhong)威脅生命(ming)疾(ji)病(bing)的(de)治療上具有重(zhong)大潛力的(de)藥(yao)物或生物制品給予開發和(he)審評過(guo)程的(de)加速。

Idera制藥公司首席醫學官(guan)Joanna Horobin表示：“這(zhe)次快速通道地(di)位的(de)授予使(shi)IMO-2125的(de)開(kai)發往前進(jin)(jin)了一大步，同時也(ye)表明對于抗PD-1療法無法獲(huo)益(yi)的(de)患者(zhe)的(de)治療選(xuan)擇上是(shi)極其有限的(de)，該(gai)領域面對很(hen)大臨(lin)床未滿(man)足的(de)需求。IMO-2125聯合Ipilimumab療法所表現出的(de)激(ji)動人心的(de)緩解率(lv)讓我(wo)們感到振奮，同時也(ye)促使(shi)我(wo)們招募更多的(de)患者(zhe)進(jin)(jin)入到進(jin)(jin)行(xing)(xing)中的(de)臨(lin)床2期(qi)試驗的(de)擴大隊(dui)列(lie)，我(wo)們計劃在明年早些時候(hou)進(jin)(jin)行(xing)(xing)臨(lin)床3期(qi)的(de)研究。”

IMO-2125是一款Toll樣受(shou)體9激動(dong)劑，該藥物在2017年獲得了(le)FDA用于黑色素瘤Ib到IV期治療的孤兒藥認定。該(gai)藥物引導免疫(yi)系(xi)統產生和激(ji)活抗癌細(xi)(xi)胞（T細(xi)(xi)胞），以治療難治性(xing)黑色素瘤患者的實體(ti)腫瘤。目前批(pi)準的用(yong)于(yu)轉移性黑色(se)素瘤(liu)患者的癌癥免(mian)(mian)疫(yi)療法，尤其是免(mian)(mian)疫(yi)檢查點(dian)抑(yi)制劑藥物，由于一些(xie)患者的免(mian)(mian)疫(yi)應(ying)答缺失或(huo)無(wu)效(xiao)導(dao)致這類藥物并不(bu)能對(dui)所有(you)的患者有(you)效(xiao)，從而成為了難治性患者。ipilimumab和(he)IMO-2125的組合治療可(ke)(ke)以增強難治性患者的免(mian)(mian)疫(yi)應(ying)答，這些(xie)患者已經(jing)沒有(you)其它可(ke)(ke)用療法。IMO-2125通過瘤(liu)內注射可(ke)(ke)以使T細(xi)胞(bao)選擇性地識別和(he)攻擊那(nei)些(xie)原本對(dui)經(jing)過免(mian)(mian)疫(yi)檢查點(dian)抑(yi)制劑暴露的免(mian)(mian)疫(yi)系統沒有(you)反應(ying)的癌細(xi)胞(bao)，同時毒性可(ke)(ke)以有(you)效(xiao)抑(yi)制或(huo)者對(dui)正常細(xi)胞(bao)沒有(you)影響。

黑(hei)毒素瘤是一種(zhong)產生于黑(hei)色(se)素皮膚(fu)細胞的(de)皮膚(fu)癌(ai)。與(yu)多種(zhong)癌(ai)癥(zheng)一樣，一旦該疾(ji)(ji)病(bing)通(tong)過淋巴系統(tong)等擴散至皮膚(fu)以外的(de)其他(ta)身體(ti)部位（轉移性疾(ji)(ji)病(bing)），黑(hei)毒素瘤則(ze)很(hen)難治(zhi)愈。由于黑(hei)色(se)素瘤發生在年輕人身上，與(yu)其他(ta)癌(ai)癥(zheng)相比(bi)，黑(hei)色(se)素瘤奪(duo)去患者生命的(de)年數(shu)也不成比(bi)例的(de)高(gao)。雖然黑(hei)毒素瘤屬(shu)于罕(han)見的(de)皮膚(fu)癌(ai)癥(zheng)類(lei)型，但是它導致(zhi)了近75%的(de)皮膚(fu)癌(ai)死(si)亡。據(ju)美國癌(ai)癥(zheng)學會(American Cancer Society)預(yu)計(ji)，2016年美國黑(hei)毒素瘤新增病(bing)例將達到(dao)76000例，同時約(yue)有10000位患者將死(si)于該疾(ji)(ji)病(bing)。另據(ju)WHO數(shu)據(ju)，每(mei)年全(quan)世界的(de)黑色(se)素瘤診斷人數為13.2萬例。