經過科研人員近6年的艱苦科研攻關，齊魯制藥又一重磅炸彈抗癌新藥注射用硼替佐米于近日獲國家藥品監督管理局批準，即將進入國內市場。這是繼吉非替尼上市一年半內，公司獲批上市的第二個分子靶向抗腫瘤藥物。
 
硼替佐米是目前臨床治療多發性骨髓瘤的一線特效靶向藥物，齊魯制藥這一成果，將為國內數以十萬計的病患帶來更多的用藥選擇，惠及眾多人群。
 

 
在被免疫療法、抗體藥物等熱詞頻頻刷屏的當今腫瘤藥物研發領域，“多發性骨髓瘤”“硼替佐米”等關鍵詞聽起來不那么時髦。但當我們了解了硼替佐米及其在多發性骨髓瘤治療中的地位、了解了齊魯制藥的硼替佐米開發概況之后，我們會重新認識這個疾病、認識硼替佐米，并進一步加深對齊魯制藥在仿制藥研發方面所秉持的理念和取得成效的認識。
 
發病率逐年上升的第二大血液系統惡性腫瘤多發性骨髓瘤
 
多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一種常見的血液系統惡性腫瘤，是繼淋巴瘤之后的第二多發的血液系統惡性腫瘤，以骨髓中克隆性漿細胞惡性增殖為特征，臨床表現為高鈣血癥、腎功能不全、貧血和骨質破壞等。
 
2018年，美國癌癥協會估計美國MM新發病例為30770例（發病率約9-10/10萬），新死亡病例為12770例；而2004年報道新發病例為15270例，新死亡病例11070例，新發病例數增長較快。我國MM發病率比歐美略低，2000年初報道的發病率為1-2/10萬，隨著醫學診斷水平的提高和人口老齡化，發病率應逐年提升，有業內人士預計，當前這一數據約為6-10/10萬。
 
巨大療效突破，大幅延長患者壽命甚至治愈

MM的治療以藥物為主。二十世紀，以烷化劑為主組成的治療方案在臨床使用長達四十年，總體緩解率低，毒副作用較大，患者中位生存期僅3-4年。
 
 
自二十世紀末開始，兩類新型藥物的出現給MM的治療帶來突破。一類是免疫調節劑，如Celgene公司開發的沙利度胺、來那度胺；一類是蛋白酶體抑制劑，如Millennium公司開發的硼替佐米。
 
過去十幾年來，MM患者的緩解率得到大幅提升，中位生存期延長到5-7年，少部分低危患者甚至能夠治愈，很大程度上是因為這兩類新型藥物的廣泛應用。
 
硼替佐米作為首個蛋白酶體抑制劑，自2003年首次上市以來，臨床應用迅速擴展，在初診、復發患者中獲得大量臨床應用證據，使該藥成為所有MM患者的基礎治療藥物。
 
美國國立綜合癌癥網絡（NCCN）多發性骨髓瘤指南（2018年版）中，優先推薦五種聯合用藥方案用于初診患者的誘導治療，硼替佐米是其中四種方案的主要藥物。
 
免疫調節劑來那度胺作為MM治療的另一種新型藥物，也是誘導治療、復發患者治療的主要藥物之一，而且是唯一獲NCCN（2018年版）優先推薦用于維持治療的藥物。該藥同樣是國內企業爭相仿制的目標。