伊馬(ma)替尼(ni)為一種強效的(de)口服蛋白(bai)激酶Src/Abl雙(shuang)重抑(yi)制劑，2012年(nian)9月4日獲得美國食品(pin)藥品(pin)監督管理局（FDA）批準，用于治療慢(man)性(xing)粒細胞(bao)性(xing)白(bai)血(xue)病（CML）。一項I/II期(qi)試驗的(de)長期(qi)隨訪(fang)分析結果顯示(shi)，伯舒替尼(ni)為其它酪氨酸激酶抑(yi)制劑（TKIs）耐(nai)藥或抵抗的(de)慢(man)性(xing)期(qi)CML患者提供了(le)更(geng)持久的(de)響應，并且(qie)安全(quan)性(xing)良好(hao)。研究發現很多基線因素(su)如費城染色體(ti)陽(yang)性(xing)（Ph+）細胞(bao)計數可(ke)預測預后(hou)。

 
雖然，很多患者可以成功地接受伊馬替尼或二代TKIs達沙替尼或尼羅替尼治療，但仍有部分患者會發生耐藥或難該試驗納入119名對先前多種TKI方案抵抗或不耐受的CML患者，研究人員分析了長期隨訪結果，并發表于《美國血液學雜志》上。
 
中位治療時間為8.6個月，中位隨訪期為32.7個月。在117名可評估的患者中，確認的完全血液學緩解（CHR）4年累積率為74%。52名患者達到了基線CHR，其中87%的患者經伯舒替尼治療后維持了確認的CHR；隨訪期間，65名未達基線CHR的患者中，63%達到了CHR。主要細胞遺傳學響應累積率為40%，包括32%達到或維持完全細胞遺傳學響應的患者。年齡≥65歲的患者細胞遺傳學響應率低于較年輕的患者。另外，對伊馬替尼抵抗或不耐受以及對達沙替尼抵抗的患者的細胞遺傳學響應率也低于先前接受其它方案治療的患者。中位CHR和細胞遺傳學響應的持續時間均未達到。
 
4年時，治療期間疾病進展或死亡發生率為24%，總生存率為78%。很多基線因素與長期預后有關：Ph+比率≤ 35% vs ≥ 95%可預測3個月和6個月時的主要細胞遺傳學響應和完全細胞遺傳學響應。對于先前經達沙替尼或尼羅替尼治療后不發生響應的患者，總生存期低于其它患者；基線嗜堿性粒細胞增加也是無進展生存期降低的顯著預測因子。
 
一大部分患者經三線或四線伯舒替尼治療后可以達到臨床獲益，并且大多數響應發生在治療前一年。這種持久的療效進一步支持了伯舒替尼可作為該類患者的治療方案選擇。