一(yi)項刊登在國(guo)際雜志Science Translational Medicine上的研(yan)究(jiu)(jiu)報告(gao)中(zhong)，來(lai)自杜克大學神(shen)(shen)經退化(hua)和(he)神(shen)(shen)經治(zhi)療(liao)中(zhong)心(xin)的研(yan)究(jiu)(jiu)人員(yuan)通過研(yan)究(jiu)(jiu)發現，一(yi)種用于治(zhi)療(liao)特定(ding)癌癥的藥物(wu)或能有效治(zhi)療(liao)亨廷(ting)頓病(bing)，相關研(yan)究(jiu)(jiu)或能幫助研(yan)究(jiu)(jiu)人員(yuan)理解(jie)這種藥物(wu)和(he)其它藥物(wu)如何有效治(zhi)療(liao)多種神(shen)(shen)經變性疾病(bing)，比如阿爾(er)茲海默病(bing)、肌萎縮(suo)側索(suo)硬化(hua)癥和(he)帕(pa)金森疾病(bing)等。

 

亨廷頓病是一種具有嚴重破壞性無法避免的致死性疾病，目前并沒有藥物能夠減緩或阻斷疾病的進展;這項研究中，研究人員發現，利用抗腫瘤藥物貝沙羅汀治療亨廷頓病小鼠后，小鼠開始變得能夠移動，且能從神經退化中恢復過來，生存地更久一些。這項研究基于2016年研究者La Spada的一項研究發現，當時La Spada發現，藥物KD3010能夠作為一種有效的療法來幫助治療患亨廷頓病的小鼠和人類患者。
 

醫學博士Al La Spada表示，研究結果讓我們非常激動，并不僅僅是因為藥物發揮作用了，而是因為我們闡明了這種藥物(貝沙羅汀)發揮作用的分子機制;這并不僅僅是藥物的反應，而是藥物的作用機制;我們所發現的通路或許和其它神經變性疾病，甚至是機體的老化過程直接相關，當然也包括亨廷頓病。藥物貝沙羅汀和KD3010都能偶通過激活轉錄因子PPARδ來發揮作用，PPARδ能夠以兩種途徑來維持神經元的功能，即通過保持線粒體健康活性，以及幫助神經元移除一些功能異常的蛋白質。
 

本文研究并不意味著亨廷頓病或其它疾病的患者應該趕緊服用貝沙羅汀和KD3010來治療疾病，后期研究人員還需要深入研究來確定如何在人類患者中使用這些藥物，高劑量的貝沙羅汀常常會產生嚴重的副作用，而研究者并不清楚其最佳使用劑量，而KD3010也僅僅在2型糖尿病的患者中進行過檢測。未來治療亨廷頓病和其它神經變性疾病的新型療法的開發或許可以從HIV療法以及多種混合療法制劑中取得靈感，研究者Audrey Dickey博士發現，藥物貝沙羅汀和KD3010甚至在低劑量使用時也會帶來較好的結果。