多形性(xing)成膠(jiao)質(zhi)(zhi)細(xi)胞瘤(liu)是致死性(xing)原發(fa)(fa)性(xing)腦(nao)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)。膠(jiao)質(zhi)(zhi)母(mu)細(xi)胞瘤(liu)患者(zhe)的(de)平(ping)均生存(cun)期為12-16個月。這些(xie)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)迅速(su)傳播到大腦(nao)的(de)其他(ta)部位，由于(yu)這些(xie)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)難以治療(liao)并(bing)且經常復發(fa)(fa)。當(dang)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)復發(fa)(fa)時，治療(liao)方案有限，患者(zhe)平(ping)均壽(shou)命持續三(san)至四個月。

 
現有的治療干預對復發性多形性膠質母細胞瘤患者的結果影響最小。使用伏立諾他治療手術后復發的多形性膠質母細胞瘤患者，放射治療和化學療法，15％的患者在治療開始后6個月或更長時間內沒有腫瘤復發，入組患者的中位生存期是5.7個月 - 在以前的NCCTG試驗中參加的類似患者人數的中位總生存期為4至4.4個月。
 
該研究是伏立諾他治療靶向腦癌的首例應用。伏立諾他被美國食品和藥物管理局（FDA）批準用于在兩種或更多種全身治療失敗的患者中治療皮膚T細胞淋巴瘤。
 
在本研究中另外一組患者在手術前用伏立諾他治療，并對其切除的腫瘤進行基因和蛋白質分析。該分析證實了組蛋白乙酰化的增加，并顯示基因變化，表明伏立諾他達達成膠質細胞瘤腫瘤并干擾靶標途徑。研究人員計劃將此分析擴大到所有研究患者。這將有助于定義患有更多可能受益于治療的患者群體，以便將來可以進行個性化治療。
 
伏立諾他是第一個FDA批準的口服抗癌劑，其抑制與細胞中的DNA密切相關的酶，組蛋白脫乙酰酶。通過抑制組蛋白的去乙酰化 - 有助于組織DNA結構的蛋白 - 伏立諾他替會改變幾種重要的基因和蛋白質的表達，導致腫瘤細胞死亡并阻止腫瘤生長。
 
研究結果表明，伏立諾他酯本身在多形性膠質母細胞瘤中顯示出抗癌活性。正在進行的計劃是將伏立諾他胺與其他藥物結合在將來的腦腫瘤患者臨床試驗中。