晚期原發性肝癌患者伴有肝外轉移或血管侵犯，生存期短，索拉非尼是目前唯一被批準用于晚期肝癌治療的一線藥物，能延長中位生存期2～3個月。來那度胺（lenalidomide）具有很好的免疫調節和抗血管新生效果，在晚期肝癌治療中展現了較好的抗腫瘤效應。那來那度胺能否二線治療晚期肝癌呢？一項Ⅱ期臨床研究中所有患者接受來那度胺25 mg，po，qd治療，每治療3周停藥1周，患者接受治療直至疾病進展或無法耐受藥物。

來那度胺

研究最終納入55名患者，均為服用索拉非尼后出現疾病進展。患者疾病控制率（完全或部分應答，或持續疾病穩定狀態超過8個周）53%，6個月無進展生存率為9.1%（95%CI：1.5%~16.7%），中位無進展生存期為1.8個月（95%CI：0～3.8），中位總生存時間為8.9個月（95%CI：7.3～10.6）。早期甲胎蛋白應答與更高的疾病控制率（76% vs. 22%，P=0.001）以及更長的無進展生存期（P=0.020）顯著相關。

血管應答與治療結局無明顯相關性。在治療前，外周血淋巴細胞中B細胞比例更高的患者有更好的疾病控制率（70% vs. 36%，P=0.010），更長的無進展生存期和總生存期。來那度胺（lenalidomide）的不良反應主要為中性粒細胞減少癥，轉氨酶升高，皮疹，皮膚瘙癢，感染。這項研究初步展現了來那度胺作為二線治療用藥治療晚期肝癌的前景。