來那度胺于 2006 年初獲(huo)得 FDA 批準用于治療骨髓增生異常綜合(he)癥（MDS），從而首(shou)發上(shang)市(shi)。

MDS 是一種惡性血液疾病，全球大約有 30 萬患者。當骨髓中的血細胞始終處于不成熟階段從而不能履行其必要功能時，骨髓增生異常綜合癥就會發生。骨髓中充滿了這些不成熟細胞，抑制了正常細胞的發展。超過一半的骨髓增生異常綜合癥患者診斷出細胞染色體變異，包括一個以上染色體的部分或完全缺失。

MDS 的病因尚不明確，推測是由于生物、化學或物理等因素引起基因突變，染色體異常使某個惡變的細胞克隆性增生。業已公認，誘變劑如病毒，某些藥物（如化療藥），輻射（放療），工業反應劑（如苯，聚乙烯）以及環境污染。可引起染色體的重排或基因重排，也可能只引起基因表達的改變導致 MDS。

MDS 患者必須經常依靠輸血來抵抗貧血、疲勞等癥狀，直到發展成為威脅生命的鐵超負荷或者鐵中毒。該疾病的治療迫切需要一種治本的方法而不僅僅是控制癥狀。

來那度胺便是有效治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）唯一的藥物，臨床結果發現 64％的 MDS 病人用來那度胺治療后無需再用輸血來治療 MDS。