帕(pa)納(na)替尼的主要靶標是BCR-ABL，一種異常(chang)的酪(lao)氨(an)酸激酶，其是慢(man)性髓細胞白血病(bing)和急性淋巴細胞白血病(bing)費城陽性的標志。

慢性髓細胞白血病的特征在于由于產生BCR-ABL蛋白的遺傳異常而造成的骨髓白血球過度和不受調控的產生。在白血球過多產生的慢性階段之后，慢性髓細胞白血病通常演變成更加激進的階段，例如加速或急劇危機。

急性淋巴細胞白血病費城陽性是攜帶產生BCR-ABL的Ph +染色體的急性淋巴細胞白血病的亞型。它比慢性髓細胞白血病更具侵襲性，經常接受化療和酪氨酸激酶抑制劑聯合治療。因為這兩種疾病都表達BCR-ABL蛋白，所以這會使它們對用普納替尼治療有潛在的易感性。 BCR-ABL在95%的慢性髓細胞白血病患者中檢測到[需要的引證].

研究共納入51名患者。中位隨訪20.9個月(14.9-25.2)。43名患者初始劑量為45mg/天;8名患者的初始劑量為30mg/天。43/46(94%)名可評估患者在6個月時達到完全細胞遺傳學緩解。