來那(nei)度(du)胺聯合地塞米松在 2006 年獲(huo)得(de)(de) FDA 批準，單獨(du)用藥(yao)(yao)在 2008 年獲(huo)得(de)(de) FDA 批準用于治療多發性骨(gu)髓(sui)瘤（Multiple Myeloma, MM）。這一適應癥是來那(nei)度(du)胺造福人類(lei)的最大(da)貢獻，同時也是成就新基醫藥(yao)(yao)的最大(da)功臣。

多發性骨髓瘤是漿細胞在骨髓中異常增生的惡性血液腫瘤。漿細胞是構成人體免疫系統的成分之一，正常的漿細胞可以產生免疫抗體，而 MM 患者體內僅產生一種沒有免疫功能的抗體。多發性骨髓瘤是世界排名第二的血液系統惡性腫瘤，《2015 年全球癌癥統計》顯示，全球發病率約每十萬人發病 2 人，占整個血液腫瘤的 15~20%。目前該病無法治愈，美國、歐洲和中國每年新增患者共約 7 萬人。

在硼替佐米和來那度胺上市前，MM 治療主要是通過普通化療，效果差、副作用大。而硼替佐米和來那度胺的上市，不但對初期 MM 患者具有明顯療效，并且能有效緩解難治復發性 MM 患者病情，尤其來那度胺，能夠在明顯治療患者的同時降低治療過程中的并發癥和毒副作用。

在來那度胺上市之前，臨床一般使用硼替佐米聯合地塞米松進行治療，對多發性骨髓瘤細胞進行選擇性殺傷，療效比較顯著，但副作用很大。尤其是用藥對患者造成神經病變，有很強的神經毒性。此外，還有一些比如貧血、血小板減少、胃腸道反應、乏力、帶狀皰疹等癥狀。

而來那度胺是沙利度胺的新一代衍生物，但沒有發現其具有致畸變的毒性，并且藥效比沙利度胺強 100 倍。根據三期臨床試驗的結果，來那度胺是目前治療多發性骨髓瘤療效最顯著的藥品，超過一半的病人服用該藥后可以延長存活時間達到 3 年以上。因此，來那度胺在臨床上主要用于對沙利度胺和硼替佐米效果不明顯或無效的難治復發性 MM，效果明顯，可以作為難治復發性 MM 的一線用藥。

目前全球用于治療 MM 的藥物市場主要被硼替佐米和來那度胺分享，整個藥物治療市場約 88 億美元（2015 年數據），被武田、強生和新基瓜分，其中新基的來那度胺占整個市場約 66% 的份額。來那度胺 2015 年銷售額 58 億美元，2016 年銷售額 70 億美元。藥品 2013 年在國內獲批上市，國內患者每月費用超過 5 萬元，因此目前國內僅有極少數人能夠承擔得起。